I bambini curati con la nuova terapia genica (Ansa) Guariti 6 bambini con terapia genica che usa il virus dell’Aids. Un successo della ricerca italiana Telethon
Non tutti i virus vengono per nuocere ma se c’era un male capace di scatenare terrore in chiunque, quello era proprio l’Aids. L’idea di usarlo per salvare vite umane è quindi ancora più rivoluzionaria, anche se non è certo la prima volta che si usa la caratteristica invadenza di un virus per guarire una malattia degenerativa. Del come e del perché, ai sei bambini guariti da gravi malattie ereditarie importerà poco, ma il fatto è che la terapia genica che usa come cavallo di Troia il virus dell'Aids ha funzionato. La ricerca italiana, pubblicata su Science, è stata presentata in una conferenza stampa a Milano, dai ricercatori dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget).
Tre anni di lavoro - I risultati, che i ricercatori del Tiget definiscono incoraggianti e molto promettenti, sono stati ottenuti dopo tre anni di trattamento su sei bambini. Di questi, tre (provenienti da Libano, Usa ed Egitto) con una malattia neurodegenerativa considerata finora incurabile, la leucodistrofia metacromatica; gli altri tre (provenienti da Italia, Turchia e Usa) con da una rara immunodeficienza, la sindrome di Wiskott-Aldrich.
Sei bambini trattati - Il risultato, celebrato da una doppia pubblicazione sulla prestigiosa rivista Science e presentato in un'affollata conferenza stampa, si deve all'intuizione di Luigi Naldini, oggi direttore dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano. Proprio lui, nel 1996, pensò di disarmare il temutissimo virus Hiv, responsabile dell'Aids, per trasformarlo in un efficiente cavallo di Troia che trasporta nella sua pancia i geni sani con cui correggere gravi malattie ereditarie, arrivando fino alle cellule dell'inaccessibile sistema nervoso centrale.
La sperimentazione - Dopo anni di esperimenti in laboratorio per valutare sicurezza ed efficacia della terapia genica sulle cellule staminali del sangue, nel 2010 è partita la sperimentazione su 16 piccoli pazienti da tutto il mondo, di cui 6 affetti da una grave malattia neurodegenerativa, la leucodistrofia metacromatica (la malattia di Sofia al centro del caso Stamina), e 10 colpiti da una rara immunodeficienza, la sindrome di Wiskott-Aldrich. Dopo tre anni, ecco i primi frutti. Jacob (3 anni, americano), Canalp (4 anni, turco) e Samuel (9 anni, di Roma), tutti affetti dalla sindrome di Wiskott-Aldrich, sono potuti quasi rinascere.
I bimbi guariti - Lo racconta Alessandro Aiuti, responsabile dell'unità di Ricerca clinica pediatrica del Tiget. "Nella sindrome di Wiskott-Aldrich - spiega Aiuti - le cellule del sangue sono direttamente colpite dalla malattia e le staminali corrette hanno sostituito le cellule malate, dando luogo a un sistema immunitario funzionante e a piastrine normali. Grazie alla terapia genica i bambini non vanno più incontro a emorragie e infezioni gravi e possono correre, giocare e andare a scuola". Ottimi risultati sono stati ottenuti anche su Mohammad (4 anni dal Libano), Giovanni (3 anni dagli Usa) e Kamal (3 anni, egiziano), i primi tre pazienti trattati per la leucodistrofia metacromatica: la malattia, aggredita prima della comparsa dei sintomi, è stata arrestata.
Il caso del piccolo Mohammad - "Il caso più eclatante è quello di Mohammad, il primo si cui siamo intervenuti", spiega Alessandra Biffi, che ha coordinato questa seconda ricerca. "Ha iniziato la terapia quando aveva solo 16 mesi: dopo la settimana di cura e i due mesi di osservazione in ospedale, è tornato alla sua vita. E' sopravvissuto ai due fratelli maggiori, morti per la stessa malattia, e ormai - conclude la ricercatrice - ha raggiunto in buona salute un'età a cui nessun paziente era potuto arrivare in simili condizioni".
